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帖子主题:国内首个基因编辑疗法临床试验获批

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国内首个基因编辑疗法临床试验获批

观察者网元月19日报道

博雅辑因在其官网宣布,中国国家药品监督管理局药品审评中心已经批准其针对输血依赖型β地中海贫血的CRISPR/Cas9基因编辑疗法产品ET-01的临床试验申请,这也是国内首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法产品和造血干细胞产品。此前,博雅辑因曾于2020年10月27日宣布药监局正式受理其针对ET-01的临床试验申请。博雅辑因介绍,ET-01是一款处于研发阶段的、自体的、体外基因编辑疗法产品,此次获批开展的临床试验是一项多中心、开放的、单臂临床研究,该项研究将在输血依赖型β地中海贫血患者中评价ET-01单次移植的安全性和有效性。在中国,中重型地中海贫血病患者达30万人,输血依赖型β地中海贫血患者仍有巨大的未被满足的医疗需求。

记者注意到,地中海贫血是指一组由珠蛋白基因缺失或点突变致使珠蛋白肽链合成被部分或完全抑制的遗传性溶血性贫血疾病。根据珠蛋白肽链合成障碍的种类不同,一般将地中海贫血病分为α地中海贫血、β地中海贫血、γ地中海贫血、δ地中海贫血、δβ地中海贫血和εγδβ地中海贫血。临床上,最常见的为α地中海贫血和β地中海贫血,由组成正常成年人的血红蛋白(HbA, α2β2)的两种多肽链(α或β)之一减少所致。同时,按照国际地贫协会的分类及临床特征,地中海贫血可分为输血依赖型地贫(transfusion- dependent thalassemia,TDT)和非输血依赖型地贫(non-transfusion-dependent thalassemiaNTDT),输血依赖型地贫患者需要终身依赖输血才能维持生命,如不予输血,将发生严重并发症和早期死亡。

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      龙公子
      2021/1/19 23:42:30

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      2021/1/20 0:02:53

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