“木马基因”可遏柏金逊

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导读:香港文汇报报道,“木马病毒”叫电脑用家闻风丧胆,但同一个概念应用到基因治疗上,却能造福人群。美国研究人员首创以“木马”技术治疗柏金逊症,在12名病人脑部注入带有疗效基因的病毒,3个月后便初见成效,手震和抽搐减少,并在其后几个月持续改善,为全球柏金逊症病人带来复元希望。   在这项基因疗法中,负责运载良性基因的“木马”是一种伤风病毒,研究员先使它失去有害功能,再埋藏一种良性基因,然后注射入脑部某个特定区域。病毒迅速“感染”周遭细胞,顺带散播基因密码。   病情改善幅度近3成   纽约市

香港文汇报报道,“木马病毒”叫电脑用家闻风丧胆,但同一个概念应用到基因治疗上,却能造福人群。美国研究人员首创以“木马”技术治疗柏金逊症,在12名病人脑部注入带有疗效基因的病毒,3个月后便初见成效,手震和抽搐减少,并在其后几个月持续改善,为全球柏金逊症病人带来复元希望。


在这项基因疗法中,负责运载良性基因的“木马”是一种伤风病毒,研究员先使它失去有害功能,再埋藏一种良性基因,然后注射入脑部某个特定区域。病毒迅速“感染”周遭细胞,顺带散播基因密码。


病情改善幅度近3成


纽约市12名柏金逊症后期病人接受了临床测试,在疗程开始后3个月至1年,各人的震颤和抽筋状况明显缓和,没有呈现任何副作用。在服用药物期间,改善幅度可达27%;即使是例行的停药时期,改善幅度也达到24%。


59岁的电视台特约监制克莱因是首位接受治疗的病人。4年前,柏金逊症损害了他说话和走路的能力,手震问题严重,一只杯子也拿不稳;现在,他只是走路时偶尔感到僵硬,其他病徵几乎全部消失。他现时仍然定期服药。


进行研究的康奈尔大学韦尔医学院医生卡普利强调,研究仍处于初步阶段,但结果令人鼓舞。“我们相信这是一个里程碑……不仅仅是在柏金逊症的治疗上,还是对普遍的神经疾病的基因疗法而言。”


抑制过度活跃神经元


现行的柏金逊症疗法,主要针对多巴胺缺乏的问题;康奈尔大学的基因疗法另辟蹊径,集中处理脑部的丘脑底核区。如果患上柏金逊症,这个区域便会过度活跃,“阻截”传递讯息到中央神经系统。研究小组利用磁力共振技术定位,准确地注入一种名为GAD的蛋白,GAD可控制化学物GABA的释出,抑制过度活跃的神经元,使震颤得以缓和。


然而,其他专家对疗法保持审慎,加拿大卑诗大学柏金逊症专家斯托塞尔指出,新疗法的长远成效未明,“木马”病毒对附近组织的影响也未可知;再者,这项基因疗法,与现行刺激丘脑底核的技术相比,孰优孰劣仍有待验证。


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